中国での心不全の臨床試験において、90%の患者が実験室で培養した心筋細胞の注射を受けた1年後に心機能が著しく改善したことが示されました。南京鼓楼病院は今週、この長期研究の結果を発表しました。これは、幹細胞由来の心臓細胞を用いて重度の心不全を治療する最大規模の臨床試験です。この第2相試験はHEAL-CHFと呼ばれ、南京大学附属の南京鼓楼病院心胸外科主任である王冬進が主導し、研究結果は『Nature Medicine』誌に発表されました。
心不全とは、損傷した心筋が効果的に血液をポンプできない状態を指します。他の組織とは異なり、死んだ心筋は自ら再生することができません。重度の心不全の患者は、数歩歩くだけでも息切れを感じることが多く、多くの人が横になって眠ることができません。心臓移植はこの状態を根本的に治すことができますが、世界中で提供される心臓は依然として不足しています。王冬進のチームは、誘導性多能性幹細胞を使用することを選択しました。これは、実験室で再プログラムされた成人細胞で、胚幹細胞のように機能します。研究者たちはその後、これらの細胞を心筋細胞と呼ばれる機能的な心臓筋細胞に誘導しました。
HEAL-CHF試験が示す心筋細胞注射の潜在的な治療効果
試験には20名の重度心不全患者が参加し、研究者はそのうち10名を無作為に選び、実験室で培養した心筋細胞の心内注射を受けるように割り当てました。20名全員が、彼らの病状を治療するための標準手術である冠動脈バイパス手術を受け、細胞注射は同じ手術中に行われました。外科医は、各手術で約1億個の心筋細胞を損傷した心臓組織の複数の部位に直接注射しました。この試験の主な目的は、この方法の安全性を証明し、患者が1年間のフォローアップ期間中に持続的な不整脈や新たな腫瘍が発生するかどうかを追跡することでした。
研究全体を通じて、細胞注射を受けた患者も対照群も、持続的な心室頻拍や腫瘍の増殖は見られませんでした。細胞注射を受けた一部の患者は、手術後の最初の1か月間に軽度の一過性の心律変化、すなわち加速性異位心律が見られましたが、研究者たちはこれを深刻な安全問題とは考えていません。安全性に加えて、心筋細胞注射を受けた患者の12か月時の心機能テストの結果は、手術のみを受けた対照群よりも明らかに優れていました。王冬進は、これらの結果がバイパス手術と心筋細胞注射を組み合わせることで、血流の回復の利点と実際の筋肉再生を結びつける初めての臨床的証拠を提供することを示していると述べました。
王冬進のチームは2019年に初めてこの方法を2名の患者で試験しました。この初期試験は『Nature』誌で報道され、世界的な注目を集めました。このより大規模な無作為試験は、これらの初期結果に直接基づいています。チームは現在、この治療法の臨床応用を進めるために、より大規模な患者群への試験を拡大する計画です。